GC녹십자는 일본 의약품의료기기종합기구(PMDA)로부터 노벨파마와 공동 개발 중인 산필리포증후군 A형(MPSIIIA) 치료제 ‘GC1130A’에 대한 1상 임상시험계획서(CTN)를 승인 받았다고 12일 밝혔다.
지난 5월 미국 식품의약국(FDA)으로부터 1상 임상시험계획(IND) 승인받고 지난달 국내 IND 승인을 받은데 이어 이번 일본 PMDA 승인으로 ‘GC1130A’의 다국가 임상 개발에 속도가 붙을 전망이다.
녹십자·노벨파마, 산필리포증후군 치료제 日1상 IND 승인
TheWay
2024.08.14
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산필리포증후군 A형 치료제 혁신신약으로 개발
지난 5월 미국 FDA, 7월 식약처 IND 승인 받아
지난 5월 미국 FDA, 7월 식약처 IND 승인 받아
산필리포증후군(A형)은 유전자 결함으로 체내에 헤파란 황산염(Heparan sulfate)이 축적돼 점진적인 손상이 유발되는 열성 유전질환이다. 심각한 뇌손상이 주요 증상이며 대부분의 환자가 15세 전후에 사망에 이르게 되는 중증 희귀질환이다. 아직 허가 받은 치료제가 없기 때문에 환자들의 미충족 의료수요가 매우 크다.
GC1130A는 중추신경계에 투여할 수 있는 GC녹십자의 고농축 단백질 제제 기술을 산필리포증후군(A형) 치료제에 적용해 개발하고 있는 바이오혁신신약(First-in-Class)이다. 치료제를 뇌실 안에 직접 투여해 치료 효과를 높이는 방식(ICV)이다. ICV는 당사의 헌터증후군 치료제인 ‘헌터라제’에 적용돼 일본에서 품목허가를 획득한 바 있다. ...
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📃 출처 I 이영애 기자, 녹십자·노벨파마, 산필리포증후군 치료제 日1상 IND 승인, BIO Insight 2024-08-12
📃 출처 I 이영애 기자, 녹십자·노벨파마, 산필리포증후군 치료제 日1상 IND 승인, BIO Insight 2024-08-12
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