“기존 치료제, 2주에 한 번 정맥 투여…한계”
파브라자임‧레프라갈‧갈라폴드 등 現 경쟁 치열
연내 ODD 신청 및 1상 진입 목표…임상 주체엔 말 아껴

한미약품과 GC녹십자의 파브리병 치료제 개발이 본궤도에 올랐다. 양사는 기존 치료제보다 효과가 더 오래 지속되는 신약 개발을 목표로 하고 있다.

한미약품과 GC녹십자는 이달 4일부터 9일까지(현지시각) 미국 샌디에이고에서 열린 ‘세계 심포지엄(WORLD Symposium 2024)’에서 파브리병 치료제 후보물질 ‘LA-GLA(코드명 HM15421/GC1134A)’ 비임상 연구 결과 2건을 포스터 발표했다.

두 회사는 지난 2020년 리소좀축적질환(LSD) 혁신 신약 공동개발 계약을 체결한 바 있다. 개발 협력 이후 약 4년 만에 비임상 연구 결과를 공개하며 양사는 ‘월 1회 피하투여 피브리병 치료제 개발’이라는 구체적 목표를 공개했다.

파브리병은 유전성 희귀 대사질환으로, 당지질을 분해하는 효소 ‘알파-갈락토시다아제 A(α-gal A)’의 결핍으로 발생한다. 이로 인해 글로보트리아오실세라마이드(Gb3)와 같은 당지질이 체내에 축적되며, 세포와 조직의 기능을 방해하고 장기적으로는 장기를 손상시킨다.

파브리병의 주요 치료 전략 중 하나는 인공적으로 재조합한 효소를 체내에 주입해 부족한 효소를 보충하는 효소대체요법(ERT)이며, 사노피의 ‘파브라자임(성분명 아갈시다제 베타)’, 다케다의 ‘레프라갈(성분명 아갈시다제 알파)’ 등이 허가됐다. 두 약제 모두 정맥 투여 주사제다.

두 국내사는 기존 효소대체요법 치료제의 경우 2주에 한 번씩 병원에 가서 수 시간 동안 정맥 주사를 맞아야 하는 불편함이 있다며, LA-GLA가 아갈시다제 베타 성분의 기존 치료제 대비 신장 기능, 혈관병 및 말초신경장애 개선 효능이 우수한 것으로 확인됐다고 강조했다.

파브리병 대표 약제라 할 수 있는 파브라자임을 겨냥해 기존 약제의 한계를 극복하겠다고 밝힌 것이다. 파브라자임의 경우 환자가 2주에 한 번씩 병원을 방문해 4~5시간가량 치료제를 정맥 투여를 받아야 한다.

현재의 투약 주기가 환자에게 부담으로 작용한다는 점은 의료 현장에서도 공감하는 내용이다. 특히, 희귀질환 치료제인 탓에 수도권 외 희귀질환 환자들은 장거리를 이동해 지역 거점 의료기관에서 가야지만 치료제를 투여 받을 수 있는 실정이다.

다만, 파브리병 치료 약제 간 경쟁은 지금도 치열하다. 국내에서 파브라자임보다 늦게 출시된 레프라갈의 경우 동물세포주가 아닌 인간세포주에서 유래했다는 점을 강조하며, 환자의 면역원성 반응이 적어 전처치가 간단하고 투약 시간이 40분 정도로 짧다는 점을 장점으로 내세우고 있다.

반면 오랜 임상 연구를 통해 파브라자임의 장기 보호 효과와 안전성 프로파일이 입증됐으며, 레프라갈 대비 고용량인 파브라자임 투여 시 파브리병 증상의 원인이 되는 당지질 축적 감소에 효과적이라는 주장도 존재한다. ...

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📃 출처 I 김찬혁 기자, "파브리병 신약 개발 나선 한미약품‧녹십자, 경쟁력은?", 청년의사 2024-02-16