GC녹십자 (125,000원 ▼400 -0.32%)가 노벨파마와 공동 개발 중인 산필리포증후군 A형(MPSIIIA) 치료제인 'GC1130A'의 임상 1상 임상시험계획서(IND)를 식품의약품안전처로부터 승인받았다고 11일 밝혔다.

지난 5월 미국 식품의약국(FDA)으로부터 임상 1상 IND 승인을 받은데 이어 이번 국내 IND 승인으로 GC1130A의 다국가 임상 개발에 속도가 붙을 전망이다.

산필리포증후군(A형)은 유전자 결함으로 체내에 헤파란 황산염이 축적돼 점진적인 손상이 유발되는 열성 유전질환이다. 심각한 뇌손상이 주요 증상이며 대부분의 환자가 15세 전후에 사망에 이르게 되는 중증 희귀질환이다. 아직 허가 받은 치료제가 없기 때문에 환자들의 미충족 의료수요가 매우 크다.

GC1130A는 중추신경계에 투여할 수 있는 GC녹십자의 고농축 단백질 제제 기술을 산필리포증후군(A형) 치료제에 적용해 개발하고 있는 바이오신약이다. 치료제를 뇌실 안에 직접 투여해 치료 효과를 높이는 방식이다. 이 방식(ICV)은 GC녹십자의 헌터증후군 치료제인 '헌터라제'에 적용해 일본에서 품목허가를 획득한 바 있다. ...

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📃 출처 I 박미주 기자, GC녹십자·노벨파마, 산필리포증후군 치료제 국내 1상 임상시험계획 승인, 머니투데이 2024-07-11