안녕하세요. 임실모 여러분😊

임상시험 업계로 취업을 하고자 한다면 빠르게 변화하는 트렌드와

어떤 이슈가 있는지 파악하는 것도 중요하다고 생각해요.

실제 진료 환경에서 수집된 보건의료 빅데이터인 RWD와 RWE의 활용에 대한

관심이 확대되고 있기 때문에 오늘은 RWD와 RWE에 대해서

알아보려고 합니다.

RWD란?

FDA 정의에 따르면 RWD(real-world data, 실제임상자료)는

다양한 자료원을 통해 수집된 환자의 건강상태, 보건의료 전달체계와 관련된

각종 자료들을 의미합니다.

여기서 '다양한 자료원'이라 함은 병원의 전자의무기록(EMR)/전자건강기록(EHR),

건강보험 청구자료, 약국자료, 질병이나 환자 등록자료 및 SNS나 웨어러블 모바일 디바이스 등으로부터

수집되는 자료들을 의미해요.

RWE란?

RWE(real-world evidence, 실제임상근거)는

RWD의 분석을 통해 얻어진 의약품 등의 사용, 잠재적인 유익성과 위해성에 관한

임상적인 증거를 말합니다. 기존의 전통적인 중재적 임상시험은 RCT (randomized controlled trial, 무작위대조연구)이며 RCT에서 얻어진 증거는 RWE로 간주되지 않습니다.

여기서 유의할 점은 RWD가 RCT의 반대개념이 아니고

무작위 배정 여부에 따라 구분되지 않는다는 점입니다.

즉 RWE의 연구 방법에서도 RCT와 같이 무작위 배정을 포함할 수도 있고,

관찰연구와 같이 포함하지 않을 수도 있다는 것이죠.

RWE의 역할과 장점

RWE는 RCT와 같은 임상시험을 통해 생성된 증거를 보충하고 보완하는 데

중요한 역할을 할 수 있습니다. 예를 들어, 윤리적인 문제로 RCT로

진행하기 어려운 연구들 또는 일부 환자군 ( 소아, 임산부, 노인 환자, 합병증이 있는 환자 등)은

RCT 연구에서 대부분 제외되기 때문에 이러한 부족한 정보는 RWE를 통해서만

얻을 수가 있는거죠.

RWE의 활용

1. 임상설계

전자건강기록(EHR)은 표준치료에 일반적으로 적용할 수 있는

임상설계를 돕고 선정·제외 기준의 영향 평가 및 적합한 환자수를 예측하고

적합한 기관을 선정하는 데 도움을 줍니다. 실제로, 미국과 유럽에서 EMR 데이터를 연계하여

임상계획서 설계를 돕고 적합한 환자 및 시험기관을 찾아주는 플랫폼이

이미 상용화 돼 있다고 하네요.

2. 임상비용 및 기간단축

임상에서 시험군과 대조군을 무작위배정하지 않고,

실제 진료 데이터로부터 이른바 'Historical 대조군'을 설정할 수 있다면

필요한 환자수를 줄이고, 기간을 단축시킬 뿐만 아니라

임상시험 비용도 줄어들게 됩니다.

3. 적응증 확대

RWE 자료는 이전에 승인된 적이 없는

새로운 적응증 추가를 위한 자료가 되기도 합니다.

RWE를 이용하여 적응증을 확대한 사례로는 발작성 야간혈색소요증치료제 '솔리리스'가 있어요.

원래 이 약은 수혈 이력이 있는 환자에 한해 사용되는 약이었으나,

유럽에서 축적된 RWD로부터 수혈 이력과는 무관하게 효과가 있음을 입증하여

수혈 이력이 없는 환자에까지 적응증을 확대했습니다.

4. 시판후조사 및 관찰연구

RWE를 규제기관에서 채택하는 데 있어 PMS(post-marketing studies, 시판후조사)의

활용도가 가장 큽니다. 즉 RCT에서 대부분 제외되는 고위험 환자군에서의 효과 및 안전성 정보를

시판 후 RWD로부터 수집할 수 있습니다. 무엇보다도 많은 비용이 드는 임상시험을

필요로 하지 않고 실제 환자를 대상으로 효과와 안전성 정보를 수집 가능하기 때문에

시판 후 연구에서 RWE의 활용은 매우 중요합니다.

5. 약물감시

약물감시(PV, pharmacovigilance)는 PMS와 마찬가지로 이미 RWD의 활용이 활발한 영역입니다.

미국 FDA에서는 표준 데이터모델 기반의 능동적 감시체계인 Sentinel initiative을 이용해

미국 전역의 병원 EMR, 보험자료, 환자 등록자료 등 빅데이터를 연계하여 실마리 정보 분석,

인과성 평가 및 약물사용 모니터링 등의 안전성 모니터링을 실시하고 있습니다.

지금까지 임상시험에서의 RWD/RWE에 대해서 알아보았습니다.

고품질의 RWE를 도출하기 위해서는 정부와 더불어 환자, 임상의 및 병원과

산업계의 이해와 참여, 투자가 필요하다고 생각됩니다.

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